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mRNA-LNP的細胞表達和溶酶體逃逸檢測方案分享2025/5/20

mRNA療法作為一種新興的治療方法，在遺傳醫學領域展現出巨大潛力，其應用范圍涵蓋癌癥免疫療法、蛋白替代療法、基因治療和疫苗開發。mRNA脂質納米顆粒（LNPs）通過封裝mRNA分子，實現其在體內的高效...

代謝物共遞送策略提升mRNA-LNP體內外遞送效率的作用機制研究2025/5/15

脂質納米顆粒（LNPs）在保護mRNA并促進其進入靶細胞進行蛋白質合成方面表現出色。然而，細胞攝取LNPs后，mRNA的翻譯效率不僅取決于LNPs的遞送效率，還受到細胞內必需代謝物（如代謝能量源、輔酶...

脂質輔料新研究-新型輔助磷脂（DOPE-X）顯著提高mRNA-LNP的體內遞送2025/5/13

脂質納米顆粒（LNPs）作為RNA的臨床先進遞送系統，已在癌癥治療、蛋白質替代療法、自身免疫性疾病治療以及冠狀病毒傳染病等傳染病的mRNA疫苗中展現出巨大潛力。然而，LNPs在遞送過程中面臨的一個主要...

肺靶向RNP-LNP的處方篩選和應用2025/5/8

CRISPR-Cas9系統自發現以來，已迅速成為基因編輯領域的核心工具，廣泛應用于疾病模型構建、生物通路解析及遺傳疾病治療。然而，CRISPR-Cas9在體內的有效遞送仍是其臨床應用的主要障礙。病毒載...

高比例輔助脂質mRNA-LNP遞送系統的肝外組織遞送研究2025/5/6

隨著基因治療領域的快速發展，mRNA療法因其高效靈活、安全性良好和研發周期短等優勢，成為治療多種疾病的重要手段。然而，傳統脂質納米粒（LNP）-mRNA系統存在肝靶向性強但肝外遞送效率低的問題，限制了...

mRNA-LNP轉染造血干細胞治療Fanconi貧血的研究2025/4/28

Fanconi貧血（FA）是一種遺傳性血液疾病，由22個已知基因的突變引起，這些基因編碼的FA蛋白在DNA交聯修復中起關鍵作用。FA患者常表現為造血干細胞（HSCs）迅速耗竭和骨髓衰竭。目前，主要的治...

肺靶向mRNA-LNP的血栓毒性研究2025/4/24

自2018年最早獲批LNP獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準以來，LNPs迅速成為生物制藥行業主流的藥物遞送平臺。特別是在傳染病mRNA疫苗的開發中，LNPs的應用加速了這一趨勢。LNPs的靶向...

mRNA-LNP制造中的切向流過濾與無菌過濾工藝開發研究2025/4/22

基于脂質的藥物遞送系統在遞送小分子、蛋白質和核酸方面具有廣泛應用。特別是LNPs，在mRNA遞送中占據主導地位，這得益于mRNA-LNP大流行相關疫苗的成功應用。然而，mRNA-LNP的制造過程復雜且...

脂質分散溶劑的不同對mRNA-LNP制備的影響2025/4/17

脂質納米顆粒（LNPs）作為mRNA遞送的高效載體，由電離脂質、磷脂、膽固醇和可脫落的PEG脂質組成。mRNA-LNPs通過與載脂蛋白E（ApoE）結合，經細胞膜上的ApoE受體介導的內吞作用進入細胞...

LNP處方中膽固醇過高對細胞內轉運的負面影響研究2025/4/14

脂質納米顆粒（LNPs）作為非病毒核酸遞送系統，在臨床應用中展現出巨大潛力。然而，LNPs的細胞內轉運機制，特別是其如何逃逸內體并釋放核酸貨物到細胞質中，仍不被充分闡明清楚。LNPs通常由可離子化脂質...

AGT mRNA替代療法治療原發性高草酸尿癥I型的臨床前研究2025/4/10

原發性高草酸尿癥I型（PH1）是一種罕見的常染色體隱性遺傳代謝紊亂疾病，由丙氨酸-乙醛酸氨基轉移酶（AGT）功能障礙引起，導致乙醛酸積累并轉化為草酸。過量的草酸會在腎臟中形成草酸鹽晶體，引發腎損傷。目...

不同輔料mRNA/LNP的體內評估protocol2025/4/8

mRNA療法作為一種新興的治療方法，在遺傳醫學領域展現出巨大潛力，其應用范圍涵蓋癌癥免疫療法、蛋白替代療法、基因治療和疫苗開發。mRNA脂質納米顆粒（LNPs）通過封裝mRNA分子，實現其在體內的高效...

LNP處方組成對環狀RNA疫苗遞送及T細胞應答的影響2025/4/3

LNPs作為一種有前景的核酸藥物和疫苗遞送系統，已廣泛應用于包括癌癥在內的多種疾病的治療中。mRNA疫苗能夠通過LNPs將編碼特定抗原的mRNA遞送至抗原呈遞細胞（APCs），如DCs，進而誘導強烈的...

揭秘mRNA疫苗：孕期接種能否穿透胎盤，賦予胎兒免疫力？2025/4/1

SARS-CoV-2疫情時期期間，Moderna的mRNA-1273和BioNTech的BNT162b2這兩款基于脂質納米顆粒（LNPs）包裹編碼SARS-CoV-2刺突蛋白mRNA的疫苗，在成人中展...

可離子化脂質結構中linker對LNP的理化性質、體內外表達和靶向性的影響2025/3/27

脂質納米顆粒（LNPs）作為mRNA疫苗和治療性mRNA的遞送系統，展現出了巨大的潛力。然而，實現mRNA的靶向遞送和高效表達仍是一大挑戰。本研究聚焦于可電離脂質的設計，特別是其連接子部分的優化，旨在...