基因療法的概念zui早來自20世紀中期，而且該療法被認為是一種革命性的技術有望治療幾乎任何一種疾病。在新世紀初期，研究者就在一項小規模臨床試驗中發現逆轉錄病毒療法具有一定的臨床效力，其可以治療幫助治療致死性免疫缺陷障礙的患兒。

這項試驗成功隨機便因大量治療的兒童患上載體相關的白血病而蒙上了陰影，隨后研究者就強調了理解載體生物學（媒介生物學）的重要性，從而就可以幫助更為有效、安全且具有特異性的新一代載體，其中基于HIV-1慢病毒屬的載體（慢病毒載體）目前正被廣泛用于基礎和應用研究中。
來自阿姆斯特丹大學的研究者Ben Berkhout開發出了一種組合性的RNA干擾基因療法來治療HIV感染者，盡管目前抗逆轉錄病毒療法可以降低HIV感染者的發病率和死亡率，并且明顯改善感染者的生活質量，但其并沒有*抑制病毒的復制，而且還會產生一種持久性的潛在病毒庫；此外，抗逆轉錄病毒療法的效應可以被耐藥性的HIV-1突變體所抑制，主要是由于病毒非常易于突變，因此研究者需要開發新型療法來有效抑制病毒的復制。