細胞治療的為一些普遍和疑難病的治療帶來了重大進展,其中許多是未滿足的醫療需求。例如,正在進行3期臨床試驗的間充質干細胞(MSCs)治療,包括移植物抗宿主病、急性心肌缺血、慢性阻塞性肺病(COPD)。
成功治療這些疾病的細胞療法將不僅是重大的醫學突破,也有很高的要求。然而,細胞治療商業化目前受限于產品的高成本(CoGs)和無法在擴大生產的同時保持產品主要質量屬性。其任務是開發和調整制造方法,解決這些差距。
理想的細胞治療平臺應具有可放大性和穩定性,平臺應該提高終產品的產量,同時保持低成本和終產品質量的高標準。例如,Lonza的一次性生物反應器平臺與傳統的二維(2D)平面方法相比已達到約80倍以上的細胞量每給定體積,因此降低了可承擔的細胞治療方案的成本。這種是使用正確的細胞培養技術聯合的結果,包括微載體、一次性罐體、實時過程參數監測和控制工具,整體生物反應器結構優化程序,包含細胞接種、細胞擴增、培養策略和收獲方法。
伴隨細胞擴增效率的提高,與藥品生產質量管理規范(GMP)相關的要求和成本配套空間減少了。例如,在制備用于干細胞治療的1012個細胞的過程中,使用生物反應器平臺取代傳統的二維平面細胞培養系統,所需的GMP制造空間幾乎減少10倍。此外,空間和設備需求的減少可以大大減少與之相關的勞動力、設備保養、設備清潔和驗證的成本。
實現生物反應器平臺優化寬范圍的過程優化生物反應器平臺,考慮到細胞生長、罐容量限制、罐材質(如不銹鋼、玻璃、或一次性材質)、培養策略、攪拌形式、過程監控,并對適當的控制和反饋回路進行評估,以確保過程的穩定性,重復性,和成本效益。總的來說,任何工藝技術的擴大都應該可控、高效、自動化,并使用一個封閉的系統降低污染的風險。
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