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罕見病新藥！美國FDA批準Ravicti（苯丁酸甘油酯）
閱讀：2705 發布時間：2019-1-2Horizon Pharma是一家專注于研究、開發和商業化創新藥物用于治療罕見病和風濕性疾病的制藥公司。近日，該公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批準Ravicti（glycerol phenylbutyrate，苯丁酸甘油酯）口服液擴大適用人群，納入2個月以下患有尿素循環障礙（UCD）的嬰兒。
氮是蛋白質代謝所產生的廢棄產物，尿素循環可將其從血液中清除并轉化為尿素，后者通過尿液排出體外。UCD患者體內氮蓄積，并以氨的形式存留在體內。
Ravicti口服液適已獲FDA批準，用于作為一種氮結合劑，用于不能單用飲食蛋白限制和/或補充劑治療的UCD成人和兒童患者的長期管理。Ravicti必須與飲食蛋白限制一起使用，在某些情況下，還必須與膳食補充劑（例如必須氨基酸、精氨酸、瓜氨酸、無蛋白質熱量補充劑）一起使用。
Ravicti一項新生兒研究的研究員、猶他大學醫院臨床遺傳學家Nicola Longo表示，“FDA批準Ravicti用于2個月以下的人UCD嬰兒，為這些患者提供了一種新的治療方法，該方法易于給嬰兒服用和給藥。UCD是一種非常嚴重、可能危及生命的疾病，我們希望結合早期診斷（新生兒篩查或測量氨水平）和新型治療方法，有效改善患者的預后。”
FDA批準Ravicti擴大適用人群，是基于在2個月UCD嬰兒中開展的兒科研究（n=16）的安全性、療效和藥代動力學。該研究中，10例患者從苯丁酸鈉過渡到Ravicti，3例患者從靜脈注射苯甲酸鈉和苯乙酸鈉過渡到Ravicti，3名患者為初治患者。這些患者接受Ravicti治療的平均時間為10.7個月。結果表明，在2個月以下的UCD嬰兒中，與入組研究前相比，Ravicti治療的患者保持了穩定的氨水平，證實了Ravicti的安全性和有效性。此外，與基線值相比，Ravicti治療期間的平均氨水平更低。
UCD是一種罕見的遺傳性疾病，在美國約有1/35000的活產嬰兒受到影響。它是由尿素循環中的一種酶缺乏引起的，尿素循環是一種將過量的氨從血液中轉化并終將其從身體中清除的過程。因此，患有UCD的人會經歷高氨血癥，或血液中氨含量升高，然后會到達大腦，造成不可逆轉的腦損傷、昏迷或死亡。UCD癥狀可能首先出現在任何年齡，這取決于疾病的嚴重程度，在生命早期出現更嚴重的缺陷。