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上海源葉生物科技有限公司
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艾滋病基因療法動物試驗獲得成功
2011-12-3 閱讀(512)
據美國物理學家組織網12月1日（北京時間）報道，加州理工大學的諾貝爾獎得主戴維·巴爾的摩領導的研究小組研發出一種以腺病毒（AAV）為載體的基因療法，能使小鼠肌肉細胞產生多種強效中和性艾滋病病毒（HIV）抗體，保護它們免受感染。相關論文發表在11月30日的在線《自然》雜志上。
研究人員將一種腺病毒插入到小鼠的腿部肌肉中，作為載體來傳遞一段基因代碼，通過這些代碼詳細指示抗體的生成，結果肌細胞能產生多種中和性抗體投放到循環系統中。這些抗體具有幫助機體抑制艾滋病病毒的作用，zui初是在一些對艾滋病有抵抗力的患者體內分離得到的。根據小鼠血液樣本顯示，僅注射一次腺病毒后，它們就能產出高濃度的抗體；給小鼠靜脈注射HIV之后，抗體能保護小鼠免受感染。
傳統的抗HIV疫苗無論是以抗體的形式封鎖感染，還是通過T細胞攻擊被感染細胞，都是通過藥物引發有效的免疫反應，而新方法直接由抗體來打前鋒。研究領導作者、巴爾的摩實驗室博士后阿萊簡多·巴拉茨說：“新方法具有和疫苗同樣的效果，卻不需要引發免疫反應。”
為了測試抗體功效，研究人員將HIV的劑量從1毫微克一直增加到125毫微克，足以感染大部分小鼠，而接受了新療法的小鼠仍能抵抗。他們還測試了5種不同抗體的效果，發現兩種代號為B12和VRC01的抗體效果尤其良好。即使對實驗鼠施加比天然感染艾滋病高出100倍的HIV劑量，這兩種抗體也能起到*且持續的保護效果，小鼠在接受治療一年后仍能避免發病。
研究人員指出，在小鼠身上有效的方法在人體內未必有效。目前他們正計劃將新方法用于人類臨床實驗。*步將測試該療法是否有改變人類肌肉細胞的基因序列等副作用。雖然通常只用基因療法治療遺傳病，但目前在與艾滋病的斗爭中還沒找到*有效的療法，因此基因治療艾滋病值得一試。
