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1歲患兒住院4天花費55萬 到底什么藥這么貴？
2021年09月13日 15:17:44
來源：化工儀器網 作者：吳吳吳 點擊量：8166
脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種與漸凍癥相似的病癥，是罕見的遺傳性神經肌肉疾病，兒童發病率約為1/6000-1/10000，居兒童致死性常染色體遺傳病的第二位。
【化工儀器網 時事熱點】近日，一則1歲嬰兒住院4天花費55余萬元的新聞引發民眾熱議，新聞中的票據顯示患兒的治療總金額高達553639.2元，西藥費為550177.2元，光是藥物費用就占了4天治療總金額的99.37%。
55萬元天價治療費事件在網絡上持續發酵，西安交通大學附屬第二醫院給出了回應。
醫院方面稱，該名患兒所患的病癥是脊髓性肌萎縮癥(SMA)，全國兒童精神疾病專家根據患兒的臨床表現以及基因檢查結果診斷后，與家長溝通并簽署知情同意書，決定使用諾西那生鈉(Spinraza)為患兒治療。在藥物使用方面，公立醫院實行“藥品零加成”，也就是說并不存在網絡上謠傳的“醫院故意非患者使用高價藥”一事。
冷靜下來之后，網民們開始思考，脊髓性肌萎縮癥究竟是什么病？為什么治療這么費錢呢？
一、罕見病與救命藥
脊髓性肌萎縮癥(SMA)是一種與漸凍癥相似的病癥，是罕見的遺傳性神經肌肉疾病，兒童發病率約為1/6000-1/10000，居兒童致死性常染色體遺傳病的第二位。
SMA是由缺乏功能性SMN1基因引起的，該基因能夠解碼遍布全身的運動神經元生存蛋白，一旦缺失可導致運動神經元死亡和不可逆的丟失，是一種致死率、致殘率非常高的疾病，該病會影響肌肉功能，患兒通常在抬頭、吞咽和呼吸方面都有問題，其發病的嚴重程度與患者年齡呈反比，若不及時治療，90%以上的患者會在2歲時因呼吸衰竭死亡。
2018年，SMA作為一種高發生率、死亡率、以及致殘率的疾病，被列入我國《第一批罕見病目錄》。數據顯示，全球SMA患者約為50萬人，目前中國SMA患者的人數約為3萬人，按每年新生人口1500萬來推算，國內每年新增SMA患者約為1500-2500例。
二、救命特效藥 在發達國家也屬高價
在沒有特效藥問世之前，大多數SMA患者只能在疾病的折磨下痛苦離世，截止至目前，國際上一共有三款治療SMA的藥物問世，它們分別是渤健公司的Spinraza、諾華集團旗下的Zolgensma和羅氏的Evrysdi(Risdiplam)，而Spinraza正是開頭的新聞中的患兒使用的藥物。
諾西那生鈉（Spinraza）
Spinraza于2016年由美國FDA獲批上市，是全球首個SMA精準靶向治療藥物。2019年2月，Spinraza在中國獲批上市，成為中國首個能治療SMA的藥物，當時的價格為70萬元，直到2021年1月才降為55萬元。
而這里說的55萬元，也僅為一針Spinraza的價格。使用Spinraza治療的患兒第一年需要打6針，此后每年3針，而且需要終身用藥。這也就意味著僅在第一年，患兒家庭就需要支出330萬的藥物費用，此后每年需要支出165萬。
在美國，Spinraza的價格更貴，一針的單價是12.5萬美元，第一年的治療價格為76.2萬美元，折合約491.5萬人民幣，此后每年需支出245.75萬元，比國內價格更高。
Zolgensma
2019年5月，諾華集團的Zolgensma獲美國FDA批準上市。Zolgensma是全球首個治療SMA的基因療法，它能將SMN進行轉基因改良，提高其生成SMN蛋白的能力，僅需一次給藥，就能實現長期緩解甚至治愈，被稱為“神藥”。
但Zolgensma既被稱為“神藥”，也有著“全球最貴的藥物”的頭銜，美國方面對它的定價為210萬美元1針，折合人民幣約1354.5萬元，在價格方面長遠來顯然是一次給藥的Zolgensma更為劃算。
利司撲蘭（Evrysdi）
2020年8月，羅氏的Evrysdi獲得美國FDA批準，它是第一個治療SMA的口服療法，可實現在家給藥，通過口服或者飼管治療2個月以上兒童和成年SMA患者。Evrysdi是SMA治療史上一個重要的里程碑，它的出現意味著SMA進入了口服治療的新階段。
2021年6月，Evrysdi經過國家藥品監督管理局審批后在中國上市，每瓶的價格為6.38萬元，需要每日服用，一年的治療費用約為2297萬元。
三、“孤兒藥”入醫保可行嗎？
據《美國醫學雜志》估算，一種新藥從研發到上市的平均成本約為13億美元，折合人民幣83.85億，新藥的專利保護期為20年，藥企必須在20年內賺回藥品的研發費用的同時讓投資商滿意。
再加上罕見病的發病率低，市場需求比一些廣譜性疾病小得多，薄利多銷的路子從一開始就被堵死，所以這些“孤兒藥”(治療罕見病的藥物)一經問世就是天價。
中國的3萬SMA患者，沒幾個能像開頭新聞里的家庭一樣，用得起Spinraza，普通家庭想要用藥，就只能求助于醫保。不過遺憾的是，除了澳大利亞以及日本分別將Spinraza和Zolgensma納入醫保外，其他國家離入醫保還有很長一段距離。
事實上，自2019年Spinraza國內上市以來，就以被納入醫保談判日程。由于國家醫保局制定的醫保目錄適用于全國各地，需要保障進入醫保目錄的藥每個地方都能用得起。對于經濟欠發達的地區來說，在保障罕見病藥物以后，其他的基礎疾病就沒辦法保障，所以只能寄希望與國家出面與藥企談判，把藥品價格談下來。
但是對于研發藥物的藥企來說，它們既要收回成本，又要保證投資的資本滿意，降價一事遙遙無期。SMA治療藥物進醫保，最早也得等到2036年Spinraza的新藥專利保護期過期，到時候我們用的說不定是價格為更便宜的仿制藥。
后記：在醫藥領域，藥品分為專利藥(原研藥，本文所提的三個藥品就是專利藥)和非專利藥(仿制藥)，專利藥的前期研發需要投入資金與時間，成功上市后會享受很長一段時間的專利保護，藥企可借此收回成本獲得利潤。仿制藥是在專利藥的專利保護期到期后研發上市的藥物，與被仿制的藥品含有相同的活性成分、適應癥、劑型、規格、給藥途徑等。數據顯示，大部分仿制藥的價格都在原研藥的9%左右，仿制藥能夠提供更加充足的臨床，大幅度降低藥品價格，減輕患者負擔，提升社會醫療服務水平。
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